10家中国生物科技公司率先开展基因治疗
基因疗法是一种革命性的医疗技术。它通过修复或替换人体中的缺陷基因，来治疗各种遗传疾病和癌症。近年来，中国在这一领域快速发展。许多公司正积极研发新疗法，帮助患者改善生活质量。这些创新不仅源于强大科研基础，还得益于政府政策支持和国际合作。截至2025年，中国基因疗法临床试验数量超过1000项，覆盖癌症、罕见病和遗传疾病等领域。本文将介绍10家领先的中国生物科技公司。这些公司正推动基因疗法的前沿创新。它们不仅在实验室取得突破，还在临床试验中展现潜力。
通过这些努力，中国正成为全球基因疗法的关键力量。读者将从这里了解它们的最新进展、核心技术和对医疗的贡献。基因疗法通常使用病毒载体或基因编辑工具，如CRISPR，来精准修改细胞。中国政府大力支持这一领域，提供资金和政策便利。这些公司聚焦癌症、罕见病和遗传疾病等领域。接下来，我们逐一探讨这些先锋企业。
1. EdiGene：基因编辑的临床先锋
EdiGene是一家专注于基因编辑和基因疗法的生物科技公司。它成立于2015年，总部位于北京。该公司开发创新遗传药物，针对未满足的医疗需求。EdiGene使用CRISPR/Cas9和LEAPER RNA碱基编辑技术。这些工具帮助修复基因缺陷，提高治疗效果。EdiGene的创新源于对精准医学的追求。它将基因编辑从实验室带入临床，解决遗传疾病的根源问题。公司团队包括顶尖科学家，他们结合中国本土资源和全球合作，加速疗法开发。截至2025年，EdiGene已完成多项融资，总额超过1亿美元。这支持其从基础研究到市场化的全链条工作。
EdiGene的明星产品是ET-01。这是一种外源基因编辑造血干细胞疗法，用于治疗输血依赖性β-地中海贫血。2021年，该公司获得中国首个IND批准，开始多中心I期临床试验。首例患者已在南方医科大学附属南方医院等机构入组。ET-01通过编辑BCL11A基因增强区，提升胎儿血红蛋白水平。早期数据显示，它能减少患者输血需求。此外，EdiGene开发ET-02，一种现成CAR-T细胞疗法。它针对血液恶性肿瘤，通过编辑健康捐献者T细胞中的免疫排斥分子，避免排异反应。该公司还推进固体瘤项目，使用体内RNA碱基编辑技术。EdiGene与Arbor Biotechnologies合作，扩展基因编辑工具包。2020年，它完成6700万美元B轮融资，用于推进临床开发。
EdiGene的创新不仅限于产品。它的高通量基因编辑平台帮助识别靶向疗法。该公司已与多家机构合作，推动从实验室到临床的转化。在中国基因疗法领域，EdiGene是首批进入临床的代表企业之一。其工作强调安全性，许多试验显示无严重不良事件。这为患者带来可靠希望。
| 关键项目 | 目标疾病 | 技术 | 最新进展 |
| ET-01 | β-地中海贫血 | CRISPR/Cas9 | I期临床试验首例入组 |
| ET-02 | 血液恶性肿瘤 | CAR-T基因编辑 | 临床前阶段 |
| RNA编辑平台 | Hurler综合征 | 体内碱基编辑 | 早期研究 |
这些项目展示了EdiGene如何将基因编辑转化为实际疗法。患者反馈显示，治疗安全性良好，无严重副作用。
2. Biocytogen：动物模型与基因编辑整合
Biocytogen成立于2008年，总部在北京。它是一家提供基因编辑服务的CRO公司，员工超过1000人。Biocytogen专注于开发人源化动物模型，支持抗体药物发现。这些模型使用基因编辑技术模拟人类疾病，提高药物筛选效率。Biocytogen的成长得益于中国生物科技生态的快速发展。公司从小型实验室起步，现已成为全球服务提供者。它强调跨学科合作，结合生物信息学和基因组学，创建更真实的疾病模型。这帮助制药企业减少后期失败风险。截至2025年，Biocytogen已服务数百家客户，包括国际巨头。
该公司的核心技术是RenMice平台。它通过Size-Unlimited and Precise Chromosome Engineering (SUPCE
)技术，在小鼠基因组中替换人类抗体基因序列。这保留了小鼠Fc区，确保免疫系统正常发育。Biocytogen已生成多种人源化模型，用于肿瘤免疫学和感染病研究。在基因疗法方面，Biocytogen提供全面服务，包括基因敲入/敲除和功效测试。它与Adcendo ApS合作，开发新型ADC疗法，使用全人源抗体。2024年，该合作扩展了癌症管道，针对高未满足需求肿瘤。
Biocytogen还推进CAR-T和基因编辑平台。它的模型帮助优化细胞疗法，减少临床失败率。公司参与全球生物医学研究，提供从模型生成到药理学的端到端支持。通过这些努力，Biocytogen加速了基因疗法的药物发现过程。其平台在成本控制上表现出色，帮助中小企业进入市场。
| 服务类型 | 应用领域 | 优势 | 合作伙伴 |
| 人源化模型 | 肿瘤学、免疫学 | 高亲和力抗体 | Adcendo ApS |
| 基因编辑 | 抗体药物开发 | 低免疫原性 | 全球生物医学社区 |
| 药理学测试 | 细胞疗法 | 高效筛选 | 多家药企 |
Biocytogen的平台使基因疗法更可靠。研究显示，其模型在临床前试验中准确率达90%以上。
3. WuXi AppTec：端到端基因疗法服务
WuXi AppTec成立于2000年，总部在上海。它是全球R&D和制造服务的领导者，员工超过1万人。该公司提供细胞和基因疗法的集成解决方案，从DNA到IND阶段。WuXi AppTec最近获得FDA批准，制造用于晚期黑色素瘤的基因疗法。WuXi AppTec的成功源于其一站式模式。它将研发、测试和生产无缝连接，帮助客户缩短上市时间。公司在中国和国际市场扩展迅速，拥有多座先进设施。这支持全球基因疗法供应链。截至2025年，WuXi AppTec的收入超过50亿美元，其中基因疗法服务占比显著增长。
其基因疗法服务覆盖AAV载体开发、毒理学和生物分析。WuXi AppTec的设施符合FDA、OECD和NMPA GLP标准，拥有500多个动物房。它支持中和抗体检测、靶蛋白分析和酶活性测试，使用MSD、ELISA和LC-MS/MS方法。2021年，WuXi AppTec收购OXGENE，加强细胞和基因疗法能力。这扩展了其CTDMO平台，提供从临床前到商业化的支持。公司还推进罕见病单次注射AAV疗法，计划提交FDA和NMPA申请。
WuXi AppTec的案例研究显示，其平台缩短开发时间30%。它帮助客户优化基因递送，降低成本。在中国，该公司是基因疗法制造的骨干力量。其质量控制系统确保产品一致性，获国际认可。
| 服务阶段 | 关键技术 | 合规标准 | 案例 |
| DNA到IND | AAV载体 | FDA/NMPA GLP | 黑色素瘤疗法 |
| 毒理学 | 动物测试 | AAALAC认证 | 罕见病项目 |
| 生物分析 | LC-MS/MS | OECD | 酶活性检测 |
这些服务使基因疗法更易接近患者。WuXi AppTec的全球网络确保高质量输出。
4. Fosun Pharma：癌症基因疗法的全球布局
Fosun Pharma成立于1994年，总部在上海。它是一家创新驱动的制药集团，股票代码600196.SH。Fosun Pharma探索RNA、溶瘤病毒和基因疗法，增强其创新管道。Fosun Pharma的全球视野使其成为中国生物科技的桥梁。它通过收购和合资，引入国际技术，同时输出本土创新。公司覆盖肿瘤、免疫和慢性病领域，研发投入每年超10亿美元。这推动其在基因疗法中的领导地位。截至2025年，Fosun Pharma的产品管道超过50项，其中多项进入晚期临床。
该公司在基因疗法领域的亮点是与Kite Pharma的合资企业。2017年，它们成立50/50合资公司，位于上海，专注自体T细胞疗法。初始焦点是axicabtagene ciloleucel，用于B细胞淋巴瘤和白血病。Fosun Pharma提供2000万美元初始资金，支持临床开发和制造。合资企业还可选许可TCR产品，如KITE-439针对HPV和KITE-718针对MAGE抗原。Fosun Pharma的自研药物包括用于低级别胶质瘤的创新疗法，已获NMPA突破性疗法 designation。它还开发用于儿童Langerhans细胞组织细胞增生症的基因疗法。
Fosun Pharma的投资超过数十亿美元，推动基因疗法从研究到市场。其全球伙伴网络加速了中国疗法在国际的商业化。公司强调患者中心，临床试验覆盖多国人群。
| 项目 | 目标 | 合作伙伴 | 进展 |
| Axicabtagene ciloleucel | B细胞癌症 | Kite Pharma | 临床开发 |
| TCR疗法 | 固体瘤 | Kite Pharma | 许可选项 |
| 自研基因药 | 胶质瘤 | 内部 | NMPA突破 |
Fosun Pharma的努力使基因疗法惠及更多癌症患者。其安全性和疗效数据令人鼓舞。
5. BeiGene：mRNA与基因疗法的结合
BeiGene成立于2010年，总部在北京，股票代码BGNE。它专注于癌症治疗，开发全球影响力的创新药物。BeiGene将mRNA视为四大下一代技术之一，与ADC、CAR-NK和双特异性并列。BeiGene的崛起体现了中国生物科技的国际化。它从本土肿瘤药起步，现与全球伙伴合作，覆盖100多个国家。公司研发团队超过5000人，聚焦免疫肿瘤学。这使其在基因疗法中脱颖而出。截至2025年，BeiGene的市值超200亿美元，mRNA项目是增长引擎。
2022年，BeiGene与InnoRNA合作，共同研究靶向mRNA程序。该协议包括未披露的前期费用和里程碑，用于全球开发和商业化mRNA疗法。InnoRNA的脂质纳米颗粒平台确保高效递送。BeiGene还与Strand Therapeutics合作，获得亚太地区免疫肿瘤学程序的独家许可。BeiGene的R&D团队评估I-O组合疗法，探索抗肿瘤免疫的协同作用。其先进癌症模型测试mRNA疗法的持久响应。公司已推进抗体药物开发，与国际药企伙伴合作。
BeiGene的mRNA努力旨在创建更耐久的癌症治疗，提高生存率。其创新生物学方法加速了从发现到临床的进程。公司临床数据支持其疗法在亚洲和西方的适用性。
| 合作 | 技术 | 区域 | 价值 |
| InnoRNA | mRNA递送 | 全球 | 前期+里程碑 |
| Strand Therapeutics | 免疫肿瘤 | 亚太 | 500万美元 |
| I-O组合 | 靶向疗法 | 全球 | 内部R&D |
BeiGene的平台展示了mRNA如何革新基因疗法。早期试验显示良好耐受性。
6. Junshi Biosciences：免疫与基因疗法的创新者
Junshi Biosciences成立于2012年，总部在上海，股票代码1877.HK。它专注于抗体药物开发，尤其癌症免疫疗法。Junshi已实现新抗体药物和细胞疗法的突破，加速多项临床试验。Junshi的创新文化源于创始人团队的国际经验。它将中国患者需求与全球标准结合，开发针对亚洲常见疾病的疗法。公司参与多项国家重点项目，获得政府资助。这增强了其在基因疗法中的竞争力。截至2025年，Junshi的管道包括20多项产品，覆盖免疫和肿瘤领域。
其基因相关产品包括JS005，一种IL-17A单抗。2025年，JS005在III期银屑病试验中达到共同主要终点和次要终点。该研究涉及60个中国站点，针对中重度斑块银屑病。JS005显示良好安全谱，无新安全问题。Junshi还开发JS207，一种PD-1/VEGF双特异性抗体。2025年，FDA批准其II/III期IND，用于非小细胞肺癌新辅助治疗。JS207正与化疗、ADC等联合探索多种肿瘤类型。
公司参与CAR-T和基因编辑项目，推动自身免疫领域创新。CEO Jianjun Zou表示，这些进展为患者带来新希望。Junshi的试验设计注重多样性，包括老年和共病患者。
| 产品 | 适应症 | 阶段 | 结果 |
| JS005 | 银屑病 | III期 | 主要终点达成 |
| JS207 | NSCLC | II/III期 | FDA IND批准 |
| PD-1抑制剂 | 多种癌症 | 已批准 | Loqtorzi上市 |
Junshi的疗法提高了患者生活质量。其临床数据支持快速监管审批。
7. Sibiono GeneTech：全球首款基因疗法的开发者
Sibiono GeneTech成立于深圳，是基因疗法的先驱。公司开发Gendicine®，这是世界上首款商业化基因疗法。2003年，中国SFDA批准其用于头颈部鳞状细胞癌。Sibiono的里程碑源于中国早期生物科技热情。它由女性CEO XU Wei领导，克服资源有限挑战，推动商业化。公司位于深圳科技园区，受益于创新生态。这使其成为基因疗法历史的标志。截至2025年，Gendicine已治疗数万患者，积累长期数据。
Gendicine使用腺病毒载体携带p53肿瘤抑制基因。临床试验显示，联合放疗后，64%的晚期肿瘤完全消退，32%部分消退。唯一副作用是自限性发热。公司开发成本超过8000万人民币，加上政府资助。Sibiono继续推进p53相关疗法，针对多种癌症。Gendicine已治疗数千患者，推动中国基因疗法商业化。
尽管国际关注其试验质量，Gendicine证明了基因疗法的可行性。它标志着中国在该领域的里程碑。公司后续项目扩展到其他载体技术，提高疗效。
| 产品 | 技术 | 批准年份 | 疗效 |
| Gendicine | Ad-p53 | 2003 | 64%完全消退 |
| 后续项目 | p53载体 | 临床 | 癌症扩展 |
Sibiono的遗产激励了新一代基因疗法开发者。其安全记录经多年验证。
8. Legend Biotech：CAR-T疗法的领导者
Legend Biotech成立于中国，专注于CAR-T细胞疗法革命。其明星产品CARVYKTI®（ciltacabtagene autoleucel）针对复发/难治性多发性骨髓瘤。2024年，中国NMPA批准其用于接受3线以上治疗的成人患者。Legend的全球合作模式使其脱颖而出。它与Janssen合作，结合中国制造和国际临床。公司从血液癌扩展到固体瘤，研发投入超5亿美元。这支持其在基因疗法中的领导。截至2025年，Legend治疗患者超过1万名，数据持续更新。
CARTITUDE-1研究显示，单次输注后，1/3患者5年后无进展。超过6500名患者接受CARVYKTI治疗，显示整体生存益处。早期I期研究中，LB1908和LB2102针对胃食管和肺癌，安全谱一致。Legend与Janssen合作，推动全球开发。公司强调CARVYKTI改变难治癌症治疗模式。其管道包括更多细胞疗法创新。
Legend的长期数据在2025 ASCO会议上呈现，证实耐久疗效。公司制造设施符合国际标准，确保供应稳定。
| 产品 | 适应症 | 益处 | 患者数 |
| CARVYKTI | 多发性骨髓瘤 | 5年无进展1/3 | 6500+ |
| LB1908 | 胃食管癌 | I期积极 | 早期 |
| LB2102 | 肺癌 | 安全一致 | 早期 |
Legend的CAR-T疗法为血液癌患者带来希望。其创新持续扩展。
9. Gracell Biotechnologies：下一代细胞疗法
Gracell Biotechnologies是中国细胞和基因疗法的关键玩家。它开发CAR-T疗法，针对癌症未满足需求。Gracell使用先进制造技术，提高疗法可及性。Gracell的专注源于创始人对细胞工程的热情。它从中国起步，现与国际伙伴合作，优化生产。公司获得数亿美元投资，支持自动化设施。这加速了从概念到临床的转化。截至2025年，Gracell的管道覆盖多种肿瘤，临床试验活跃。
公司参与中国首个全球批准的CAR-T疗法开发，与Novartis合作。其技术减少副作用，提高患者结局。Gracell的管道包括固体瘤和血液癌项目。作为中国生物科技崛起的一部分，Gracell获得大量投资。它推动从基础研究到临床的转化，聚焦高效细胞工程。
Gracell的贡献包括自动化制造中心，与Terumo BCT合作。这加速了细胞疗法生产。公司强调患者便利，开发现成疗法。
| 重点 | 技术 | 优势 | 合作 |
| CAR-T | 细胞工程 | 低副作用 | Novartis |
| 制造 | 自动化 | 高效 | Terumo BCT |
| 管道 | 固体瘤 | 创新 | 内部 |
Gracell的平台使基因疗法更实用。临床试验显示快速响应。
10. HuidaGene Therapeutics：CRISPR基因医学的未来
HuidaGene成立于上海，专注于CRISPR基因医学。它工程和开发基于CRISPR的遗传药物，重写基因组医学未来。HuidaGene的使命是治愈遗传病根源。它结合中美团队，推进全球项目。公司聚焦眼科、耳科和神经领域，研发投入快速增长。这使其成为CRISPR新兴力量。截至2025年，HuidaGene完成多轮融资，支持临床前优化。
HuidaGene的平台使用CRISPR编辑修复缺陷基因。它推进多个临床前项目，聚焦神经和代谢疾病。该公司与全球伙伴合作，扩展应用。作为新兴力量，HuidaGene获得融资，支持从发现到试验的进程。其创新包括精确基因插入，减少脱靶效应。
HuidaGene的努力体现了中国在CRISPR领域的领导地位。早期数据支持其疗法潜力。公司计划进入I期试验，针对罕见病。
| 项目 | 技术 | 目标 | 阶段 |
| CRISPR编辑 | 基因修复 | 罕见病 | 临床前 |
| 遗传药物 | 精确插入 | 遗传病 | 早期 |
| 伙伴项目 | 全球合作 | 扩展 | 融资支持 |
HuidaGene的CRISPR创新为患者带来新曙光。其技术精度高。
结语
中国生物科技公司在基因疗法领域取得了显著成就。从EdiGene的临床突破到Sibiono的商业先驱，这些企业正改变医疗格局。它们聚焦创新、技术和患者需求，推动全球进展。这些公司不仅提升了中国在国际上的地位，还为全球患者提供新选项。尽管挑战存在，如监管和成本，但前景光明。未来，随着更多试验和批准，基因疗法将惠及更多人。中国将继续引领这一革命，帮助实现精准医学梦想。通过持续投资和合作，这些企业将解决更多疾病，改善生活质量。读者可关注这些公司动态，期待更多突破。
